大学プレスリリース2024.11.28
脊髄小脳失調症の新しい治療薬候補を発見 ～L-アルギニンの脊髄小脳失調症6型に対する治験結果～
新潟大学脳神経疾患先端治療研究部門の石原智彦特任准教授、脳神経内科学分野の小野寺理教授、近畿大学医学部内科学教室（脳神経内科部門）の永井義隆主任教授らの研究グループは、神経難病の一つである脊髄小脳失調症6型（SCA6）（注1）に対する新たな治療薬候補の治験を行いました。治験薬の候補として、L-アルギニン（注2）の有効性と安全性を調べるために、日本国内の5施設で二重盲検無作為化試験を実施しました。40人の患者さんが参加し、48週間の治療後、症状評価スケールSARA（注3）スコアはプラセボ（注4）群で0.56点悪化したのに対し、L-アルギニン群では0.96点改善しました。一定の効果が得られましたが、残念ながら統計的な有意差は確認できませんでした（p=0.0582）。今後はより大規模な第3相試験（注5）が行われることが期待されます。